当罕见病患者失去唯一的药 7500元一支的药将退出中国
对于小希来说,希望是按“滴”来计算的。小希曾看到唯一一个希望,如今这个希望却即将“退去”。
小希患有黏多糖贮积症IVA型,那是一种罕见病中的罕见病。而“唯铭赞”是目前全球唯一治疗黏多糖贮积症IVA型的药品。
据了解,药品生产商百傲万里制药不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)续期,该注册证将于2024年5月到期。这意味着,国内黏多糖贮积症IVA型患者或面临无药可用的局面。
一滴30元
2017年5月,小希出生在浙江杭州。2019年,妈妈张玉清发现小希有“鸡胸”的情况。张玉清带着小希到医院检查,小希被确诊为黏多糖贮积症IVA型。这是罕见病第一次出现在张玉清的认知里,她从手机上查到一些笼统的信息,但每一条信息都让她崩溃。
黏多糖贮积症患者体内缺少一种可降解黏多糖的酶,无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中。最常见的症状是骨骼畸形,患者会因为关节病变,举不起手,走不了路,发展到后期,往往需要坐上轮椅。
张玉清带孩子到上海再次检查,而当时没有有效的治疗手段。医生告诉她八个字:吃好,喝好,睡好,玩好。张玉清感到绝望:“患这个病的孩子,可能会在10岁左右瘫痪,30岁左右离开人世。”
无奈之下,张玉清辗转多地求医问药。她曾拒绝给孩子做干细胞移植,理由是:“那是一个看不到未来且风险很大的赌注。我不想让她在最快乐的年纪经受连我都无法想象的痛苦。尽管她姿势没有那么优美,跑步没有那么迅速,至少她可以自由行动。”
小希(受访者供图)
2019年,张玉清了解到唯铭赞获得国家药监局的上市批准。唯铭赞在中国的定价为7500元一支(5mg),需要依据患者体重决定用药剂量,每2.5公斤需用一支(5mg)。患者需每周注射一次,长期用药。张玉清给记者算了一笔账,一个体重25斤的孩子,一年用药的总价接近200万元。
张玉清说:“孩子确诊,我很绝望。但有药却用不起,我更绝望,作为母亲,我对不起孩子。”她找到药厂,最终达成协议,以部分自费、部分赠药的方式用药。2020年8月,小希注射了第一针唯铭赞。
用药过程同样不易。唯铭赞需要一定的储存温度,且不能摇晃,所以张玉清每次都要带着处方到药房,再由药房将唯铭赞送到医院。
张玉清说:“药价昂贵,一滴都不能浪费。”现在小希体重40斤左右,每次注射8针,注射完需要4.5小时。药液流尽,还要再换一袋生理盐水把管子里残留的药冲干净。她根据注射速度算过,每一滴药30元,每一滴都是希望。
每一滴都是希望
用药的效果是可见的。注射唯铭赞后,小希的走路姿势有了明显改变,个子也在长高。张玉清心里清楚,这是一种进行性疾病,小希得长期用药。而唯铭赞将退出中国的消息,让张玉清再次陷入无助。
被选中的孩子和家庭
“这是罕见病中的罕见病。”正宇黏多糖罕见病关爱中心创始人郑芋说。
公开资料显示,粘多糖贮积症的患病率估计为每 25000 名新生儿中的一名。由于粘多糖贮积症,尤其是较轻的疾病形式,经常未被识别,这些疾病被漏诊或误诊,因此难以确定它们的真实发生率。黏多糖贮积症分为7个亚型,其致病基因和临床表现都有差异。郑芋说,针对每一种亚型患者的治疗手段都是不同的。
郑芋的女儿小敏就是被那个极其微小的概率选中的孩子。2014年,4岁的小敏正在上舞蹈班,腿总抬不起来。到了医院,医生拿着小敏拍的片子讨论了很久,才把郑芋叫进去。医生告知,小敏患有罕见病——黏多糖贮积症IVA型。有多罕见?医生说,他从业20多年,只遇到过两个患儿。这句话把郑芋吓到了。
接受孩子患上罕见病,郑芋用了好几年时间。“我每天都处在痛苦中,感觉世界上只有我一个人。”信息的不畅通,治疗手段的局限性,让郑芋觉得自己犹如孤岛。
2012年,郑芋成立正宇黏多糖罕见病关爱中心,希望把和她一样的“孤岛”连接起来。到目前,关爱中心总共聚集了600个家庭。她说:“目前关爱中心有100多个IVA型患者,但全国的患者数据不仅这些。我们知道的,现在大概有13个患者正在用这个药。”
“谁能听到我们的声音呢?”郑芋说。治疗的过程,对孩子来说是痛苦的;对一个家庭来说,更是承受着巨大的压力。
小橙今年5岁,体重16公斤左右,每次用6支唯铭赞,每周注射一次。小橙妈妈告诉记者,孩子从2022年9月开始用药,除去药企赠药、地方惠民保、商业保险等,药费仍然花了20多万元。
小鑫却没那么幸运,她没有申请到赠药,也没有商业保险。小鑫现在体重15公斤,每次用6支药。小鑫妈妈算过,一年药费2340000元。这个数字,让她望而却步。从今年3月开始,她只能给小鑫阶段性用药。
为何退市
记者了解到,唯铭赞由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产,是目前全球唯一一款治疗儿童MPSIVA型的药物,此药无法根治疾病,需终身服药,但能延缓症状。
2009年,唯铭赞尚在研发阶段,药方代表曾来到北京考察。
2010年,药企在中国设立了办事机构,准备耕耘中国市场。
2018年11月,唯铭赞入选我国第一批《临床急需境外新药名单》。
2019年6月,唯铭赞通过优先审评通道获批于我国上市。
记者查询到,唯铭赞曾出现在2021年医保谈判预选名单中,但最终谈判失败。2022年未参与医保谈判,因此目前该药仍未纳入国家医保目录,只纳入了部分地方医保及惠民保。
根据我国药品进口备案规则,进口药品必须凭借药监部门发给的“进口药品注册证(IDL)”才可在我国境内上市流通,注册证有效期为5年。2024年5月,即是唯铭赞在中国的IDL到期的时限。
近日,百傲万里制药表示,将不再为唯铭赞在中国的IDL续期。这意味着,若该药退市,在尚无替代药品的情况下,中国多名黏多糖贮积症IVA型患者将面临无药可用的问题。
百傲万里制药曾回应媒体:“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续,特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力,仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系,我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”
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